Qué dijo la dirección de BioCryst Pharmaceuticals, Inc. en la llamada del Q3 2025

Trimestre sólido y balance saneado

BioCryst cerró el tercer trimestre de 2025 con ingresos netos de ORLADEYO de 159,1 millones de dólares, un crecimiento del 37% respecto al mismo período del año anterior, con el 89% procedente de Estados Unidos. La compañía elevó su guía de ingresos anuales a un rango de entre 590 y 600 millones de dólares, incluso tras vender su negocio europeo el 1 de octubre. La venta de esa división permitió cancelar íntegramente la deuda con Pharmakon, de aproximadamente 200 millones de dólares, dejando a la empresa sin deuda a largo plazo y con una caja pro forma de unos 294 millones. El beneficio operativo no-GAAP fue de 51,7 millones, el doble que un año antes.

La dirección destacó que la llegada de dos nuevos competidores inyectables al mercado de profilaxis para angioedema hereditario (HAE) no alteró el ritmo de nuevas prescripciones de ORLADEYO ni la retención de pacientes. La tasa de retención a doce meses se mantuvo en torno al 60% y la tasa de pacientes con cobertura pagada cerró el trimestre en el 82%, en línea con la pauta estacional habitual. En el trimestre se sumaron 64 nuevos prescriptores en Estados Unidos, por encima de la media de los ocho trimestres anteriores.

Lo que viene: pediátrico, Netherton y la adquisición de Astria

La compañía espera la aprobación de ORLADEYO en formulación granulada para niños menores de 12 años antes de finalizar 2025, con fecha PDUFA a mediados de diciembre. La dirección estima que existen unos 500 pacientes pediátricos diagnosticados en Estados Unidos, de los cuales solo alrededor del 40% ha recibido alguna vez profilaxis, lo que a su juicio representa una oportunidad de crecimiento adicional. La aprobación pediátrica también se espera que abra la puerta a nuevos prescriptores que hasta ahora no habían recetado el producto.

En el plano de la tubería clínica, el estudio de Fase I de BCX17725, un inhibidor de KLK5 para el síndrome de Netherton, mostró que el fármaco penetra en la epidermis tras administración intravenosa, lo que la dirección consideró un hallazgo relevante dado que el enzima diana se localiza precisamente en ese tejido. La compañía espera datos preliminares en un número reducido de pacientes con síndrome de Netherton en el primer trimestre de 2026. Respecto a avoralstat para edema macular diabético, BioCryst anunció que buscará un socio o escisión del programa, invocando razones de foco estratégico y coste, sin haber visto aún datos de pacientes. En cuanto a la adquisición de Astria Therapeutics, que aportaría navenibart, un anticuerpo inyectable mensual para HAE, se espera que cierre en el primer trimestre de 2026; la financiación se apoya en una línea de hasta 400 millones de dólares acordada con Blackstone. La compañía espera que navenibart impulse un crecimiento de ingresos de HAE de doble dígito bien entrados los años 2030.

Preguntas de los analistas: competencia, márgenes y datos de Netherton

Los analistas presionaron sobre el impacto real de los nuevos inyectables en la base de pacientes. La dirección reconoció que algunos pacientes que no obtienen el efecto deseado con ORLADEYO migran a los nuevos productos, pero insistió en que eso no supone un cambio respecto al patrón histórico de abandono. Sobre márgenes, se confirmó que el descuento bruto a neto se sitúa en torno al 15% en 2025 y se mantendrá en la horquilla del 15% al 20% en 2026. En cuanto a la tasa de regalías sobre ingresos, la dirección indicó que ya ha superado el umbral de 550 millones que activa una reducción en la escala, y que la tasa combinada, actualmente en los primeros dígitos de los dobles, continuará bajando hasta alcanzar un solo dígito conforme se amortice el pasivo con OMERS. Varios analistas pidieron más detalles sobre el diseño del ensayo pivotal de Netherton; la dirección se limitó a señalar que cuanto mayor sea el efecto terapéutico observado, más opciones tendrán para acelerar el programa. Sobre la interacción con la FDA para la aprobación pediátrica y el posible impacto del cierre del gobierno, Jon Stonehouse afirmó que a la fecha de la llamada no veían ningún motivo de preocupación, aunque reconoció que eso podría cambiar.