Qué dijo la dirección de Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. en la llamada del Q3 2026

Un trimestre marcado por los datos pivotales de SHASTA

Arrowhead Pharmaceuticals cerró su tercer trimestre fiscal 2026 con una pérdida neta de 194,3 millones de dólares, frente a los 175,2 millones del mismo período del año anterior. Los ingresos totales ascendieron a aproximadamente 75 millones de dólares, impulsados principalmente por los acuerdos de colaboración con Sarepta, Novartis, Madrigal y Sanofi, además de las ventas comerciales de REDEMPLO en Estados Unidos. Las ventas comerciales del producto —que la compañía no desglosa de forma explícita— se situaron en torno a 2,4 millones de dólares, más del doble que el trimestre anterior. Los gastos operativos totales alcanzaron los 245 millones de dólares, un aumento de 52 millones respecto al año anterior, atribuido principalmente a mayores costes de ensayos clínicos en fase III y a la expansión de la fuerza comercial. La compañía cerró el trimestre con aproximadamente 1.600 millones de dólares en efectivo e inversiones.

El hecho más relevante del período fue la presentación de los resultados preliminares positivos de los estudios de fase III SHASTA-3 y SHASTA-4 de plozasiran en pacientes con hipertrigliceridemia grave (sHTG). Ambos estudios cumplieron su objetivo primario y todos los objetivos secundarios preespecificados, con reducciones medianas de triglicéridos del 79% y el 81% desde el valor basal, respectivamente. En el análisis conjunto preespecificado, los episodios acumulados de pancreatitis aguda se redujeron un 78% frente a placebo en la población general de sHTG, y un 100% en el subgrupo de mayor riesgo —pacientes con triglicéridos superiores a 880 mg/dl e historial previo de pancreatitis—. La dirección describió el perfil de seguridad como favorable, sin señales nuevas, sin diferencias clínicamente significativas en enzimas hepáticas, sin hipersensibilidad y sin trombocitopenia.

Lo que viene: sNDA, voucher de revisión prioritaria y datos en cartera

La compañía anunció la adquisición de un voucher de revisión prioritaria de la FDA por 215 millones de dólares, cuyo pago se espera en el cuarto trimestre fiscal, tras recibir la correspondiente autorización regulatoria. Este mecanismo permitiría reducir el plazo de revisión regulatoria de diez a seis meses, adelantando potencialmente el lanzamiento en sHTG en cuatro meses. La dirección estima que ese adelanto, por sí solo, representaría un retorno superior a tres veces la inversión en el voucher. La compañía espera presentar la solicitud complementaria de nueva aplicación de medicamento (sNDA) ante la FDA antes de que termine 2026, seguida de presentaciones regulatorias adicionales a nivel global.

Para el resto del año, la dirección anticipa varios catalizadores clínicos relevantes: los primeros datos clínicos de ARO-DIMER-PA —candidato dual que actúa simultáneamente sobre PCSK9 y APOC3 para reducir tanto LDL como triglicéridos— previstos para septiembre; los primeros datos de ARO-MAPT en voluntarios sanos —el primer programa de ARNi administrado por vía subcutánea diseñado para cruzar la barrera hematoencefálica, dirigido al gen MAPT relacionado con la proteína tau en la enfermedad de Alzheimer— también para septiembre; y datos adicionales de los programas de obesidad ARO-INHBE y ARO-ALK7 en el cuarto trimestre. El estudio de fase III YOSEMITE de zodasiran en hipercolesterolemia familiar homocigota completó su reclutamiento con 70 pacientes —diez más de los previstos—, y la compañía espera datos en el segundo semestre de 2027.

Turno de preguntas: precio, fuerza de ventas y cautela sobre los datos

Los analistas interrogaron sobre varios frentes. En materia comercial, Andy Davis confirmó que la fuerza de ventas en sHTG apuntará a más de 20.000 prescriptores, frente a los algo más de 5.000 actuales en FCS, con una oleada de nuevos incorporaciones ya en el campo durante agosto. Ante la pregunta sobre si la compañía ajustaría el precio de REDEMPLO —fijado en 45.000 dólares por paciente y año— a la vista de los nuevos datos y de la competencia de Tryngolza (Ionis), la dirección fue explícita: no tiene previsto modificarlo. Sobre la curva de adopción en sHTG, el consejero delegado advirtió de que se tratará de una expansión gradual que requerirá un esfuerzo sostenido de educación médica, dado que el mercado no tiene hábito de tratar activamente los triglicéridos elevados. Varias preguntas sobre los detalles del análisis de subgrupos en SHASTA-3 y SHASTA-4 —incluyendo el contenido de grasa hepática en la resonancia magnética y los parámetros glucémicos— recibieron respuestas que remitían al embargo vigente hasta la presentación en el Congreso de la Sociedad Europea de Cardiología el 30 de agosto. La compañía no ofreció información adicional más allá de lo ya publicado en los titulares. En cuanto a la exposición internacional, la dirección reconoció abiertamente la incertidumbre derivada de las políticas de precios de referencia más favorecidos (MFN) en mercados fuera de Estados Unidos, señalando que la gran mayoría del potencial de ventas de plozasiran —estimado en 3.000 a 4.000 millones de dólares anuales en pico— se concentra en el mercado estadounidense. Sanofi continúa liderando la comercialización en el Gran China.