Qué dijo la dirección de Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. en la llamada del Q4 2025

Primera aprobación de la FDA y arranque comercial

Arrowhead Pharmaceuticals cerró su año fiscal 2025 con el hito más relevante de su historia: la aprobación de Rodemplo por parte de la FDA el 18 de noviembre de 2025, convirtiéndose en el primer medicamento de ARNi aprobado para el síndrome de quilomicronemia familiar (FCS, por sus siglas en inglés). La compañía logró tener el fármaco disponible en el canal de distribución apenas una semana después de la aprobación. El precio anual de lista fijado es de 60.000 dólares por paciente, bajo un modelo denominado «One Rodemplo» que aplica una tarifa uniforme independientemente de la indicación futura. La dirección describió la respuesta inicial de médicos, sociedades de pacientes y pagadores como «muy alentadora».

En lo financiero, la compañía reportó una pérdida neta de apenas 2 millones de dólares para el año completo, frente a una pérdida de 599 millones en el ejercicio anterior. Los ingresos totales ascendieron a 829 millones de dólares, impulsados casi en su totalidad por acuerdos de licencia y colaboración con Sarepta, Sanofi y GSK. La posición de caja al cierre del trimestre era de 919 millones de dólares, a la que se sumarán 200 millones de Novartis —ya recibidos— y otros 200 millones de Sarepta esperados en enero de 2026. La compañía estima que su liquidez, sin necesidad de nuevas operaciones, se extiende hasta el ejercicio fiscal 2028.

Lo que viene: pipeline y catalizadores en 2026

La dirección anticipó una agenda densa de lecturas de datos para 2026. En el primer trimestre se esperan datos preliminares de los programas de obesidad ARO Inhibit E y ARO ALK7. La compañía espera que los datos más completos de ambos programas estén disponibles hacia finales del segundo trimestre. Para el verano, se prevén los primeros datos del candidato Aerodimer PA —una molécula de ARNi dual diseñada para silenciar simultáneamente PCSK9 y APOC3, una primera en el campo— y los primeros datos de tau en líquido cefalorraquídeo del programa ARO MAPT para tauopatías, incluida la enfermedad de Alzheimer. En el tercer trimestre se esperan los datos primarios de los estudios de fase III Shasta 3 y Shasta 4 en hipertrigliceridemia severa, con el objetivo de presentar una solicitud de NDA suplementaria antes de finales de 2026. Adicionalmente, la compañía espera recibir el primero de una serie de pagos anuales de 550 millones de dólares procedentes de Sarepta en febrero de 2026.

En cuanto a nuevos programas, se inició la fase III de zidaziran en hipercolesterolemia familiar homocigótica (HoFH), con la esperanza de tener el estudio completamente reclutado en 2026, los datos en 2027 y una eventual presentación regulatoria a finales de ese mismo año. La compañía también presentó una solicitud de autorización regulatoria para iniciar la fase III de Aerodimer PA en enfermedad cardiovascular aterosclerótica asociada a hiperlipidemia mixta, una población que la dirección estima en aproximadamente 20 millones de personas en Estados Unidos.

Preguntas de los analistas: pancreatitis, obesidad y dimer

El turno de preguntas estuvo dominado por tres focos. Primero, la capacidad de los estudios Shasta 3 y Shasta 4 para demostrar una reducción estadísticamente significativa de pancreatitis aguda. La dirección reconoció que ambos estudios fueron dimensionados en función de la reducción de triglicéridos, no de eventos de pancreatitis, pero señaló que el diseño prevé agrupar los resultados de ambos estudios para el análisis de pancreatitis. Shasta 5, un estudio separado con la pancreatitis como criterio de valoración primario, actúa como respaldo. Segundo, los analistas preguntaron por el nivel de datos que se presentará en enero para los programas de obesidad. La dirección aclaró que los datos de ARO ALK7 serán limitados —seguridad y reducción del objetivo—, mientras que ARO Inhibit E ofrecerá biomarcadores, datos de resonancia magnética y seguridad tanto en monoterapia como en combinación. Tercero, varios analistas exploraron el potencial del Aerodimer PA en hiperlipidemia mixta y la posibilidad de un estudio de resultado cardiovascular (CVOT). La dirección indicó que, si los datos de fase I/II del verano son favorables, la intención es pasar directamente a estudios pivotales, con dos estudios paralelos: un CVOT y otro centrado en la reducción de LDL, siguiendo el modelo de aprobación de los inhibidores de PCSK9.