Qué dijo la dirección de Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. en la llamada del Q3 2025

Un trimestre de transición hacia el lanzamiento

Arrowhead Pharmaceuticals cerró su tercer trimestre fiscal 2025 con una pérdida neta de 175,2 millones de dólares, frente a los 170,8 millones del mismo período del año anterior. Los ingresos alcanzaron 27,8 millones, casi en su totalidad procedentes del acuerdo de colaboración con Sarepta Therapeutics. Las cifras en sí mismas fueron secundarias: la compañía centró su mensaje en dos eventos ocurridos después del cierre del trimestre —un pago de hito de 100 millones de dólares de Sarepta vinculado al programa ARO-DM1 y el acuerdo de Sanofi para adquirir los derechos de plozasiran en la Gran China por 130 millones de dólares pagaderos al cierre— que se reconocerán en el cuarto trimestre. Los gastos operativos totales subieron a 193,3 millones, impulsados principalmente por los ensayos Phase III de plozasiran en hipertrigliceridemia grave y por los preparativos comerciales previos al lanzamiento. La compañía cerró el trimestre con 900,4 millones en caja e inversiones.

Plozasiran y el resto de la cartera: lo que viene

El eje de la presentación fue plozasiran, cuyo PDUFA en Estados Unidos está fijado para el 18 de noviembre de 2025 en la indicación de síndrome de quilomicronemia familiar (FCS). La dirección confirmó que el equipo comercial está casi completo, que ya inició contactos con pagadores que representan más del 85% de las vidas cubiertas en EE. UU. y que la fuerza de ventas comenzará a visitar médicos antes de que finalice agosto. Para la indicación más amplia de hipertrigliceridemia grave (SHTG), los tres estudios Phase III —SHASTA-3, SHASTA-4 y MUIR-3, con cerca de 2.200 pacientes en 24 países— completaron el reclutamiento en junio; la compañía espera datos a mediados de 2026 y una presentación regulatoria en el cuarto trimestre de ese año. En el frente de la Gran China, la filial Visirna —de la que Arrowhead poseerá aproximadamente el 56% tras el cierre— firmó con Sanofi la cesión de derechos de plozasiran en FCS y SHTG por 130 millones al contado más hasta 265 millones en hitos regulatorios. Arrowhead financia los derechos chinos sin haber aportado capital propio al desarrollo local. La dirección señaló que espera monetizar de forma similar los derechos chinos de zodasiran y ARO-HSD. En obesidad, los programas ARO-INHBE y ARO-ALK7 —este último descrito como el primer RNAi dirigido al tejido adiposo en entrar en clínica— están en Phase I y la compañía anticipa datos iniciales a final de año.

Turno de preguntas: competencia, precios y Sarepta

Los analistas dedicaron buena parte del tiempo a la situación de Sarepta, cuya reestructuración estratégica ha presionado la acción de Arrowhead. El CEO Chris Anzalone subrayó que Sarepta ha declarado públicamente que los programas licenciados de Arrowhead son el futuro de la compañía, y que el contrato prevé la devolución de los activos sin penalización económica si Sarepta incumple sus obligaciones. Sobre las acciones de Arrowhead en manos de Sarepta, Anzalone indicó que el período de bloqueo sigue vigente y que hay interés comprador en el mercado, aunque desconoce los planes a largo plazo de Sarepta con esa posición. En cuanto a la competencia en SHTG, los analistas preguntaron por los datos del programa de Ionis, previstos para septiembre. La dirección señaló que la comparación entre estudios es difícil y destacó una diferencia metodológica relevante: mientras Ionis contabiliza también el dolor abdominal como evento, Arrowhead se centra en pancreatitis aguda confirmada, que tiene consecuencias clínicas y económicas distintas. En materia de precios, Anzalone fue explícito al enmarcar plozasiran como un fármaco contra la pancreatitis —no contra la enfermedad cardiovascular aterosclerótica— y descartó que deba compararse con los tratamientos del mercado de lípidos convencional, aunque se abstuvo de dar cifras concretas para la indicación SHTG.