Qué dijo la dirección de Arcturus Therapeutics Holdings Inc. en la llamada del Q1 2026

Un trimestre de avances clínicos y reorganización interna

Arcturus Therapeutics cerró el primer trimestre de 2026 con dos novedades clínicas que la dirección calificó como hitos: la apertura de un estudio de fase II de 12 semanas para su terapia inhalada de ARNm en fibrosis quística (ARCT-032) y la obtención de una orientación regulatoria clara de la FDA para desarrollar ARCT-810 en la población pediátrica con deficiencia de OTC. En el plano financiero, la compañía reportó una reducción de ingresos interanual de 27,3 millones de dólares, atribuida al repliegue de la colaboración con CSL, y una disminución paralela de 13,4 millones en gastos de I+D vinculada al cierre del programa COVID. La liquidez se situó en 213,4 millones de dólares al cierre del trimestre, y la dirección indicó que la caja alcanza para operar más allá del segundo trimestre de 2028.

Fibrosis quística: más allá del mes de dosificación

El punto que la dirección subrayó con más énfasis fue que varios pacientes del nuevo estudio de fase II ya superaron un mes de dosificación continua, un umbral que, según Joe Payne, ninguna terapia de ARNm inhalado había logrado tolerar históricamente. La compañía atribuye esta diferencia a la química específica de sus lípidos LUNAR y a un proceso de fabricación propio para eliminar impurezas del ARNm. El estudio, abierto y sin brazo de control, mide función pulmonar mediante FEV1 y el índice de aclaramiento pulmonar (LCI), además de imágenes por TC de alta resolución y medidas de calidad de vida. La dirección señaló que la FDA no ha fijado un umbral mínimo de mejora de FEV1 para este programa, a diferencia de lo que ocurre con los moduladores. Payne indicó que el tamaño del estudio contempla hasta 20 pacientes y que la compañía está ampliando la captación fuera de Estados Unidos —sin especificar países— para acceder a poblaciones con mayor prevalencia de mutaciones de clase I.

OTC y Japón: pediatría en el horizonte

Para ARCT-810, la FDA ofreció en una reunión tipo C una dirección clara hacia un estudio pivotal pediátrico. La compañía se encuentra completando datos exploratorios en los grupos de dosis de 0,3 y 0,5 mg/kg de adultos antes de solicitar la reunión de fin de fase II, prevista para la segunda mitad de 2026. El director médico Alan Cohen explicó que el objetivo es demostrar suficiente seguridad, tolerabilidad y señal de eficacia para justificar el acceso a la población de mayor riesgo: recién nacidos y niños menores de seis años. Sobre KOSTAIVE, la vacuna de ARNm autoamplificante contra el COVID autorizada en Japón, la compañía informó que su socio Meiji está fabricando activamente lotes para la temporada 2026-2027; toda la orientación comercial sobre este producto quedará en manos de Meiji.

Preguntas de los analistas: tolerabilidad, controles y competencia

Los analistas centraron sus preguntas en tres focos. Primero, la fiabilidad de los datos sin grupo placebo: la dirección reconoció la limitación pero argumentó que el diseño abierto permite monitoreo activo, que la variabilidad de la espirometría se controla con criterios más estrictos de selección en esta cohorte y que el LCI es una medida pasiva y reproducible. Segundo, la discontinuación reciente de un competidor en fibrosis quística: Payne respondió que Arcturus no ha observado las manifestaciones que llevaron a esa interrupción, y destacó que su protocolo no requiere corticosteroides previos ni supervisión hospitalaria para la dosificación. Tercero, la estrategia de datos para el programa OTC: la dirección aclaró que no se necesitan nuevos estudios adicionales, sino concluir el análisis del conjunto de datos ya en marcha, y que el biomarcador de ureagenesis sigue en desarrollo, mientras que amoníaco y glutamina son los que la FDA priorizó. No hubo respuestas concretas sobre plazos de lectura de datos intermedios en fibrosis quística ni sobre el número exacto de pacientes enrolados hasta la fecha.