Qué dijo la dirección de Arcturus Therapeutics Holdings Inc. en la llamada del Q4 2025

Un trimestre de transición: menos ingresos, más foco clínico

Arcturus Therapeutics cerró el ejercicio 2025 con una caída de ingresos de 70,3 millones de dólares en términos anuales y de 15,6 millones en el trimestre, consecuencia directa de la menor actividad de suministro bajo el acuerdo con CSL y de un número reducido de hitos de desarrollo cobrados, una vez que la vacuna Costave alcanzó la fase comercial. Los gastos de investigación y desarrollo también bajaron 83 millones de dólares en el año, fundamentalmente porque los costos de fabricación y ensayo del programa COVID-19 dejaron de imputarse a desarrollo. Al cierre del 31 de diciembre de 2025, la compañía disponía de 232,8 millones de dólares en caja, frente a los 293,9 millones del año anterior. La dirección indicó que la disciplina de gasto ha extendido la visibilidad financiera hasta el segundo trimestre de 2028.

Lo que viene: dos programas terapéuticos en momentos clave

El grueso de la llamada se centró en los dos activos clínicos propios. Para ARCT-032, candidato de ARNm inhalado para fibrosis quística, la compañía espera iniciar la fase de dosificación de un estudio de fase II de 12 semanas en el primer semestre de 2026, con hasta 20 pacientes con mutaciones de clase I en centros de Estados Unidos, Europa y Oriente Medio. La elección de sitios internacionales, según la dirección, responde a que en ciertas regiones hay una mayor prevalencia de mutaciones nulas de CFTR, lo que facilita el reclutamiento. El estudio arrancará en la dosis de 10 miligramos —donde ya se observaron señales tempranas de actividad— y el protocolo permite escalar a 15 mg si fuera necesario. Para ARCT-810, el candidato de ARNm para el déficit de ornitina transcarbamilasa, la compañía espera celebrar reuniones regulatorias de tipo C con la FDA en el primer semestre de 2026 para definir el diseño pivotal en adultos y en niños con formas graves de la enfermedad. La dirección no anticipó resultados concretos de esas reuniones, pero subrayó que el objetivo es obtener claridad sobre endpoints aceptables y tamaño muestral.

Preguntas de los analistas: dosis, endpoints y el futuro de CSL

El turno de preguntas giró en torno a tres ejes. Primero, la lógica de la selección de dosis en el estudio de fase II de fibrosis quística: varios analistas preguntaron por qué se avanza con 10 mg en lugar de 15 mg; la dirección respondió que la señal de eficacia se observó a 10 mg y que aumentar la dosis es una opción reservada, no el punto de partida. Segundo, los endpoints del estudio —espirometría (FEV1) e índice de aclaramiento pulmonar (LCI)— recibieron atención detallada; el director médico explicó que el LCI es menos dependiente del esfuerzo del paciente y más sensible a cambios en las vías aéreas distales, lo que lo hace especialmente útil para detectar mejoras tempranas. Tercero, en relación con Costave y CSL, la dirección reconoció que el entorno regulatorio en Estados Unidos dificulta avanzar hacia la aprobación doméstica en el corto plazo y que Arcturus y CSL mantienen conversaciones activas sobre el futuro de su colaboración, sin ofrecer detalles adicionales. La respuesta fue notable por lo que no dijo: no hubo ninguna previsión sobre si el acuerdo continuará ni en qué términos.