Qué dijo la dirección de Apellis Pharmaceuticals, Inc. en la llamada del Q3 2025

Un trimestre de transición: SYFOVRE estable, EMPAVELI en rampa

Apellis cerró el tercer trimestre de 2025 con ingresos totales de 459 millones de dólares, cifra que incluye un pago único de 275 millones procedente del acuerdo de royalties con Sobi firmado en junio. Sin ese efecto extraordinario, la base operativa descansa sobre los 151 millones de SYFOVRE en ventas netas de producto —prácticamente sin variación respecto al trimestre anterior— y 27 millones de EMPAVELI en todas sus indicaciones. La compañía entregó aproximadamente 101.000 dosis de SYFOVRE en el período, de las cuales 15.000 fueron dosis gratuitas; ese volumen de muestras supuso un lastre de unos 15 millones de dólares sobre los ingresos reportados, algo por encima de lo esperado. En los primeros nueve meses del año, la compañía estima que el programa de acceso gratuito ha erosionado casi 40 millones de dólares en ingresos de SYFOVRE.

El hecho más relevante del trimestre fue la aprobación de la FDA para EMPAVELI en C3G y primary IC-MPGN, indicaciones raras del riñón que amplían el mercado potencial en aproximadamente 5.000 pacientes. Dos meses después del lanzamiento —iniciado la semana del 28 de julio— la compañía acumula 152 formularios de inicio de tratamiento, de los cuales unos 50 corresponden a pacientes del programa de acceso expandido que están en proceso de migrar al fármaco comercial. La dirección espera alcanzar 225 formularios acumulados o más al cierre del año.

Lo que viene: iniciativas para reactivar SYFOVRE y expansión en riñón

Para los próximos 12 a 18 meses, Apellis prevé dos palancas principales para SYFOVRE: una jeringa precargada —actualmente en fase de pruebas clínicas— y herramientas de inteligencia artificial para ayudar a los médicos a visualizar la progresión de la atrofia geográfica y el beneficio del tratamiento. La dirección afirma que ambas iniciativas están diseñadas para ampliar el universo de prescriptores, en especial entre especialistas en retina que aún no han adoptado el fármaco de forma rutinaria. Para el cuarto trimestre, la compañía espera un crecimiento de inyecciones totales en el rango bajo a medio de un dígito y que los ingresos de SYFOVRE se sitúen, en términos generales, en línea con los del tercer trimestre.

En el frente renal, la compañía anunció que espera iniciar ensayos pivotales en glomeruloesclerosis segmentaria focal (FSGS) y función retrasada del injerto (DGF) antes de que termine el año. FSGS afecta a aproximadamente 13.000 pacientes en Estados Unidos; DGF se presenta en torno al 30% de los trasplantes de donantes con patología, de los cuales hay unos 21.000 anuales. No existen terapias aprobadas por la FDA para ninguna de las dos condiciones.

Turno de preguntas: muestras gratuitas, competencia en riñón y co-pagos

Los analistas presionaron en varios frentes. Sobre SYFOVRE, la pregunta más incisiva apuntó al impacto de la falta de ayuda para co-pagos: la dirección reconoció que la ausencia de fondos en organizaciones de asistencia al paciente está generando fricciones operativas en las consultas de retina, y que algunos especialistas han llegado a pausar temporalmente la incorporación de nuevos pacientes con atrofia geográfica para evitar conversaciones difíciles sobre cobertura. El CFO Tim Sullivan subrayó que este problema afecta más a GA que a la degeneración macular húmeda, porque en esta última existe una alternativa genérica que facilita el acceso. La compañía no espera que esta situación se resuelva en el corto plazo.

En cuanto al lanzamiento de EMPAVELI en riñón, varios analistas preguntaron por la competencia con Fabhalta (iptacopan, inhibidor del Factor B). La dirección confirmó que ya se están produciendo cambios de pacientes desde Fabhalta hacia EMPAVELI por razones de eficacia, y en algunos casos por tolerabilidad y por la comodidad del régimen dos veces por semana frente al oral dos veces al día. Sobre la identificación de pacientes —que requiere biopsia renal—, la CMO Caroline Baumal apuntó que la disponibilidad de un tratamiento eficaz suele motivar a los médicos a diagnosticar de forma más activa. La dirección no desglosó la contribución de ingresos entre PNH y las nuevas indicaciones renales, aunque indicó que el negocio de PNH ha estado relativamente estático en torno a los 20 millones trimestrales.