Qué dijo la dirección de Annexon, Inc. en la llamada del Q2 2026

Un trimestre de avances regulatorios y una apuesta estratégica en el ensayo de GA

Annexon cerró el segundo trimestre de 2026 con dos frentes clínicos en movimiento. Por un lado, tanruprubart —su anticuerpo contra C1q para el síndrome de Guillain-Barré (SGB)— está bajo revisión por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) y la compañía espera presentar la solicitud de licencia biológica (BLA) ante la FDA en el cuarto trimestre de 2026. Por otro, vonaprument avanza en el ensayo pivotal ARCHER II para atrofia geográfica (AG), al que la dirección añadió este mismo día un segundo punto primario independiente a los 24 meses, además del ya existente a los 15 meses. En el plano financiero, Annexon formalizó durante el trimestre una línea de crédito con Oxford Finance de hasta 200 millones de dólares en capital no dilutivo, con lo que la compañía estima extender su liquidez hasta 2028.

El programa GBS: primeros datos del estudio FORWARD

La compañía publicó resultados del primer cohorte de 10 pacientes del estudio FORWARD —realizado en Estados Unidos y Europa— tratados con una única infusión de tanruprubart. Según la dirección, todos los pacientes mejoraron en los primeros cuatro días; cuatro de ellos, que estaban postrados en cama, recuperaron la capacidad de caminar entre los días 2 y 8, y el único paciente que requería ventilación mecánica fue retirado del respirador en cuatro días. La compañía señala que estos resultados son consistentes con los de su ensayo de fase III, donde aproximadamente el 90 % de los pacientes tratados mostraron mejoría clínica significativa en la primera semana. El perfil de seguridad se describió como generalmente bien tolerado.

La expansión de ARCHER II: confianza en el mes 15, pero con red de seguridad a 24 meses

La decisión que dominó la llamada fue la incorporación de un punto primario dual e independiente a los 24 meses en ARCHER II, sin alterar la operativa del ensayo ya enmascarado. La dirección justificó el movimiento por tres factores: el ensayo enroló 30 pacientes más de los previstos, la tasa de abandono fue inferior al 10 % y el cumplimiento del tratamiento superó el 95 %, lo que generó potencia estadística adicional que se decidió "invertir" en el segundo punto temporal. El calendario previsto es que un comité independiente de monitorización de datos (DMC) evalúe el punto primario de mes 15 en el cuarto trimestre de 2026; si se alcanza, se activarían los análisis de dos subestudios con resultados esperados en el primer trimestre de 2027; si no, el estudio continuaría enmascarado hasta el análisis de mes 24, previsto para el tercer trimestre de 2027. La compañía espera que el ensayo complete su lectura de mes 24 en ese plazo.

Turno de preguntas: escepticismo sobre el mes 15 y debate sobre el poder estadístico

Los analistas presionaron de forma reiterada sobre si la adición del punto de 24 meses reflejaba alguna señal preocupante en los datos enmascarados. La dirección insistió en que la decisión fue impulsada por la potencia extra acumulada durante la ejecución del ensayo y no por señales de debilidad, y describió el momento como haber "llegado al vestuario en el descanso" con más recursos de los esperados. Ante la pregunta directa sobre si se dividirá el alfa estadístico entre ambos puntos temporales —lo que elevaría el umbral de significación en cada uno—, la compañía confirmó que sí se divide, pero afirmó que el poder en el mes 15 sigue siendo prácticamente equivalente al que se calculó al inicio del ensayo. No se reveló el reparto exacto de alfa. También hubo preguntas sobre qué información se hará pública en el cuarto trimestre: la dirección aclaró que solo se comunicará si el estudio fue positivo o debe continuar, sin datos a nivel de paciente.