Qué dijo la dirección de Alnylam Pharmaceuticals, Inc. en la llamada del Q2 2026

Trimestre sólido pese a rebaja en previsiones

Alnylam cerró el segundo trimestre de 2026 con ingresos netos totales de productos de aproximadamente 1.200 millones de dólares, un crecimiento del 74% respecto al mismo período del año anterior. Los ingresos globales por TTR superaron por primera vez los 1.000 millones de dólares en un solo trimestre, impulsados por AMVUTTRA, cuyo lanzamiento en cardiomiopatía ATTR (ATTR-CM) alcanza ya 15 meses. La compañía también anunció una colaboración con BeOne para la comercialización y distribución exclusiva de AMVUTTRA en China continental y Macao, sujeta a la aprobación regulatoria local. El margen bruto sobre ventas de productos fue del 75%, cuatro puntos porcentuales por debajo del mismo trimestre del año pasado, debido principalmente al aumento de las regalías pagadas a Sanofi, cuyo tipo medio sube al crecer los ingresos.

La dirección reconoció abiertamente un error en la orientación original de ingresos. La empresa redujo su previsión de ingresos netos de productos TTR para todo 2026 en 200 millones de dólares en el punto medio, situándola ahora en un rango de 4.200 a 4.500 millones. La razón: una parte mayor de la demanda de segunda línea durante 2025 correspondió a pacientes que aguardaban una nueva terapia —demanda reprimida— que ya se ha normalizado. La previsión revisada implica, según el director financiero Jeff Poulton, que el crecimiento en el tercer y cuarto trimestre deberá ser consistente con el registrado en el segundo.

Lo que viene: nucresiran, competencia y expansión

La compañía espera mantener un crecimiento anual compuesto del 25% en ingresos TTR durante el período hasta 2030, objetivo que la dirección reafirmó pese al ajuste. Tolga Tanguler, director comercial, destacó que el 80% del crecimiento del mercado proviene ya de pacientes que inician tratamiento por primera vez en primera línea, y que aproximadamente el 80% de los pacientes con ATTR-CM siguen sin recibir tratamiento. En el frente competitivo, el fracaso del estudio CARDIO-TTRansform de eplontersen —el ensayo de AstraZeneca con un oligonucleótido antisentido— y el retraso de la entrada de genéricos de tafamidis en EE. UU. hasta mediados de 2031 fueron presentados como vientos de cola para AMVUTTRA. Sobre la colaboración con BeOne para China y Macao, la compañía no aportó cifras económicas del acuerdo, pero lo enmarcó como parte de su estrategia de expansión geográfica hacia mercados insuficientemente atendidos.

Para nucresiran, el candidato de siguiente generación en estudio en el ensayo pivotal TRITON-CM, la dirección mantuvo su confianza sin cambios. El director de I+D Pushkal Garg argumentó que los RNAi y los oligonucleótidos antisentido son mecanismos distintos con perfiles de reducción de TTR diferentes: nucresiran logra una reducción superior al 95% con baja variabilidad entre pacientes, frente al 84% estimado de eplontersen y con una menor proporción de pacientes que alcanzan el umbral de reducción profunda. La compañía espera el lanzamiento de nucresiran en neuropatía polineuropática hereditaria ATTR en 2028 y en cardiomiopatía ATTR en 2030, condicionado a resultados positivos y aprobación regulatoria.

Turno de preguntas: demanda de segunda línea, competencia y Europa

Los analistas centraron buena parte de sus preguntas en la sostenibilidad del crecimiento tras la rebaja de guidance. Poulton aclaró que mantener el punto medio de la nueva previsión requiere sostener en el segundo semestre el ritmo de crecimiento logrado en el segundo trimestre. Sobre el impacto del fracaso de eplontersen en el acceso de los pagadores, Tanguler indicó que por el momento no se observa restricción adicional al reembolso de AMVUTTRA, dado que el estudio fallido corresponde a una molécula diferente, aunque reconoció que algunas pólizas de Medicare Advantage ya limitan el uso combinado de silenciadores y estabilizadores. En relación con Europa, Tanguler señaló que la próxima genericización de VYNDAQEL en ese mercado ya estaba anticipada por los sistemas de salud y que Alnylam ha logrado precios de reembolso superiores a los de tafamidis en Alemania, España, Italia y Japón, aunque la contribución al crecimiento en 2026 será modesta. Sobre posibles modificaciones al diseño de TRITON-CM, Garg esbozó dos tipos de palancas: ajustar el perfil de los pacientes incluidos o modificar el plan analítico y la jerarquía de endpoints, pero precisó que aún no está decidido si algún cambio es necesario.