Qué dijo la dirección de Alnylam Pharmaceuticals, Inc. en la llamada del Q1 2026

Un trimestre histórico para Alnylam

Alnylam cerró el primer trimestre de 2026 superando por primera vez en su historia los 1.000 millones de dólares en ingresos netos por productos, con 1.036 millones de dólares, un alza del 121% frente al mismo período del año anterior. El motor principal fue la franquicia de TTR: AMVUTTRA y ONPATTRO generaron conjuntamente 910 millones de dólares en ingresos TTR, un crecimiento del 6% respecto al cuarto trimestre de 2025 y del 153% interanual. El negocio de enfermedades raras aportó 126 millones de dólares adicionales, con un crecimiento del 15% año contra año. La compañía reportó su tercer trimestre consecutivo de rentabilidad neta tanto en términos GAAP como no-GAAP, con un ingreso operativo no-GAAP de 339 millones de dólares. Cerró el trimestre con 3.000 millones de dólares en caja y equivalentes.

Lo que viene: guía reiterada y pipeline en expansión

La dirección reiteró su guía de ingresos TTR para todo 2026, de entre 4.400 y 4.700 millones de dólares, y subrayó que el logro de esa cifra requiere un crecimiento trimestral sustancialmente mayor en los trimestres restantes. En el plano del pipeline, la compañía anunció la ampliación del ensayo pivotal TRITON-CM de nucresiran —su silenciador TTR de próxima generación— de 1.250 a aproximadamente 1.750 pacientes, aprovechando un ritmo de reclutamiento superior al esperado. La compañía espera que, si los datos son positivos y se obtiene la aprobación regulatoria, nucresiran pueda lanzarse antes de 2030. En cuanto a mercados internacionales, la empresa destacó avances de reembolso en Austria, Reino Unido, Suiza e Italia, y señaló que el lanzamiento en Japón para cardiomiopatía (CM) avanza en línea con los análogos de referencia. Alemania, donde un ajuste de precio tras la aprobación CM generó un viento en contra en el trimestre, debería convertirse en contribuyente neto al crecimiento a partir del segundo trimestre, según la dirección.

Preguntas de analistas: competencia, precios y mix de uso

El turno de preguntas estuvo dominado por tres inquietudes. La primera fue la evolución del mix entre primera y segunda línea de terapia: la dirección reconoció que el uso inicial de AMVUTTRA por parte de nuevos prescriptores tiende a estar equilibrado entre ambas líneas, y que la segunda línea se normaliza con el tiempo a medida que se agotan los pacientes que progresaban en estabilizadores, mientras que la experiencia acumulada impulsa un mayor uso en primera línea. La segunda inquietud fue la lectura inminente del ensayo CARDIO-TTRansform de un competidor (eplontersen de AstraZeneca/Ionis). La dirección se mostró confiada en que los resultados serán positivos —basándose en sus propios datos de HELIOS-B— y argumentó que cualquier resultado favorable validaría la clase de silenciadores en general, reforzando la posición de AMVUTTRA. La tercera pregunta recurrente fue el impacto del acuerdo de Pfizer sobre genéricos de Vyndamax: la dirección sostuvo que su trayectoria de crecimiento no depende del calendario de entrada de genéricos en la clase estabilizadora, dado el alto porcentaje de pacientes aún sin tratar en la indicación CM.