Qué dijo la dirección de Alnylam Pharmaceuticals, Inc. en la llamada del Q4 2025

Un trimestre de transición hacia la rentabilidad

Alnylam cerró 2025 con ingresos netos combinados de productos de casi 3.000 millones de dólares, un crecimiento del 81% frente a 2024, impulsado principalmente por el lanzamiento de Amvuttra en la cardiomiopatía por ATTR en Estados Unidos. La compañía declaró rentabilidad GAAP por primera vez en su historia para el ejercicio completo y espera mantenerla en adelante. En el cuarto trimestre, los ingresos combinados alcanzaron 995 millones de dólares, un aumento del 121% interanual. La franquicia TTR aportó 858 millones en el trimestre, con un crecimiento del 151% respecto al mismo periodo del año anterior. La cartera de enfermedades raras —GIVLAARI y OXLUMO— superó los 500 millones de dólares anuales por primera vez.

En mercados internacionales, Alnylam destacó el avance en Japón, donde el lanzamiento en cardiomiopatía lleva seis meses en marcha y evoluciona en línea con los analógicos de referencia del sector. En Alemania, la compañía acordó recientemente un precio específico para Amvuttra en la indicación de cardiomiopatía, que se espera genere un impacto negativo de aproximadamente 25 millones de dólares en los ingresos TTR internacionales del primer trimestre de 2026, aunque la dirección lo describió como una medida necesaria para competir en un mercado de mayor prevalencia.

Lo que viene: objetivos 2030 y pipeline en aceleración

La dirección presentó sus nuevas metas quinquenales, denominadas Alnylam 2030, articuladas en tres pilares: liderazgo global en TTR, crecimiento a través de innovación sostenida y escala rentable. La compañía aspira a una tasa de crecimiento anual compuesta de ingresos superior al 25% hasta 2030 y a un margen operativo no-GAAP del 30% durante ese periodo. Para 2026, la guía de ingresos netos de productos sitúa el rango entre 4.900 y 5.300 millones de dólares. La dirección advirtió que el primer trimestre de 2026 mostrará un crecimiento secuencial considerablemente inferior al del cuarto trimestre, por el efecto del acuerdo de precios en Alemania y las reautorizaciones anuales de seguros en Estados Unidos. En pipeline, los estudios pivotales ZENITH —para zalesiran en hipertensión— y TRITON-CM y TRITON-PN —para nuceresiran en cardiomiopatía y polineuropatía por ATTR— están en marcha. La compañía espera lanzar nuceresiran en polineuropatía en 2028 y en cardiomiopatía en 2030, sin obligaciones de regalías, lo que la dirección señaló como catalizador para elevar los márgenes operativos hacia el rango medio del 40% después de 2030.

Preguntas de analistas: precios, competencia y pipeline emergente

Los analistas centraron buena parte del turno de preguntas en la dinámica de precios frente a la competencia prevista. La dirección confirmó que espera una reducción neta de precio de un dígito medio para Amvuttra en 2026, similar a la de 2025, de forma gradual a lo largo del año. Ante preguntas sobre 2027 y la posible entrada de un competidor silenciador de TTR, la dirección se negó a dar cifras concretas, pero recordó que la guía de crecimiento del 25% hasta 2030 ya incorpora ese escenario. Sobre el silenciador rival, el director de I+D señaló que espera que el estudio sea positivo pero no anticipó diferencias materiales en el tamaño del efecto respecto a los datos ya publicados de HELIOS-B para vutrisiran, y subrayó que la etiqueta actual de Amvuttra ya recoge datos tanto en pacientes con estabilizador como sin él. Los analistas también preguntaron por la estacionalidad del primer trimestre y por el acceso en centros comunitarios; la dirección respondió que el 90% de los pacientes tiene acceso a la inyección a menos de 10 millas de su domicilio y que los fundamentos de la demanda no han cambiado pese a las fluctuaciones mensuales.