Qué dijo la dirección de Alnylam Pharmaceuticals, Inc. en la llamada del Q3 2025

Un trimestre de cifras récord impulsado por el lanzamiento cardíaco

Alnylam Pharmaceuticals publicó resultados del tercer trimestre de 2025 que la propia dirección calificó de excepcionales. Los ingresos netos totales de productos alcanzaron 851 millones de dólares, lo que representa un crecimiento del 103% frente al mismo período de 2024. El motor principal fue la franquicia de TTR, que generó 724 millones de dólares con un crecimiento del 135% interanual, impulsada sobre todo por el lanzamiento de AMVUTTRA en cardiomiopatía ATTR en Estados Unidos. La demanda de pacientes en esa indicación aproximadamente se duplicó respecto al segundo trimestre, con ingresos estimados de unos 300 millones de dólares solo para la indicación cardíaca. La compañía elevó su guía de ingresos para el conjunto de 2025 en 275 millones de dólares, situándola ahora en un rango de 2.950 a 3.050 millones.

El margen bruto sobre ventas de productos fue del 77%, frente al 80% del mismo trimestre de 2024. La dirección atribuyó el descenso al incremento en las regalías sobre AMVUTTRA conforme las ventas superan los umbrales que activan tasas más altas, y advirtió que este efecto se acentuará en el cuarto trimestre. La colaboración con Roche aportó 352 millones de dólares en ingresos, incluyendo un hito de 300 millones vinculado a la dosificación del primer paciente en el ensayo de fase III ZENITH de zilebesiran en hipertensión.

Perspectivas: Europa en 2026 y una cartera de fase tardía en expansión

La compañía espera que los lanzamientos internacionales de AMVUTTRA en la indicación de cardiomiopatía se produzcan de forma escalonada a lo largo de 2026, una vez concluyan los procesos de fijación de precios y reembolso en cada país. La dirección señaló que la contribución de los mercados fuera de Estados Unidos seguirá siendo modesta en los próximos trimestres: en Alemania la negociación de precios aún no ha concluido y en Japón, aunque el lanzamiento avanza en línea con referencias históricas, el volumen es todavía limitado. En cuanto a la tubería, se anunciaron el inicio del ensayo de fase III ZENITH en hipertensión (unas 11.000 personas, con seguimiento mínimo de dos años) y la próxima puesta en marcha de TRITON-PN para nucresiran en polineuropatía hereditaria por TTR, con resultados preliminares esperados en 2028. También se anunciaron los primeros datos de mecanismo de ALN-6400 en trastornos hemorrágicos y el inicio de un ensayo de fase I de ALN-5288, dirigido a la proteína tau, para el alzhéimer.

Turno de preguntas: precios, pagadores y una citación judicial

Los analistas centraron sus preguntas en la sostenibilidad del crecimiento de AMVUTTRA, la dinámica de precios netos y el entorno regulatorio. Sobre pagadores, la dirección indicó que no ha encontrado resistencia significativa ni en 2025 ni en las negociaciones ya avanzadas para 2026, y que la mayoría de los pacientes paga cero de su bolsillo. Un analista preguntó sobre la propuesta de CMS de recortar en un 57% el reembolso de la gammagrafía con pirofosfato (PYP), herramienta diagnóstica clave para ATTR-CM; la dirección reconoció que debe analizar con mayor detalle el impacto potencial, pero afirmó que por el momento no observa ansiedad en los sistemas de salud con los que trabaja. Otro punto de atención fue la citación judicial recibida de la Fiscalía federal de Estados Unidos en relación con la notificación de precios al gobierno: la directora ejecutiva confirmó que la compañía cooperará con las autoridades para entregar la documentación requerida, sin ofrecer más detalles al tratarse de un asunto legal en curso.