Qué dijo la dirección de Agios Pharmaceuticals, Inc. en la llamada del Q4 2025

Un trimestre de transición hacia el lanzamiento de AQVESME

Agios Pharmaceuticals cerró 2025 con ingresos netos de PYRUKYND por 20 millones de dólares en el cuarto trimestre, un incremento del 86% frente al mismo período de 2024, lo que llevó el total anual a 54 millones. La compañía terminó el año con aproximadamente 1.200 millones de dólares en efectivo e inversiones. Los gastos de I+D ascendieron a 88,1 millones en el trimestre, 5,3 millones más que un año antes, asociados al avance de programas en etapas tempranas. Los gastos generales y administrativos se mantuvieron prácticamente sin cambios frente al año anterior, en 51,6 millones. La dirección señaló que espera que los gastos operativos de 2026 sean similares a los de 2025.

El evento central del trimestre fue la aprobación de AQVESME por la FDA el 23 de diciembre de 2025 para el tratamiento de la anemia en adultos con talasemia alfa y beta, independientemente de la carga transfusional. El lanzamiento en Estados Unidos arrancó en enero de 2026 y, al 30 de enero —las primeras cinco semanas—, se habían registrado 44 recetas emitidas por médicos certificados en el sistema REMS. La compañía advirtió que el proceso desde la receta hasta el inicio del tratamiento toma en promedio entre 10 y 12 semanas, debido a las autorizaciones de seguro y a la prueba hepática basal requerida antes de iniciar la terapia. Para el segmento de deficiencia de piruvato quinasa (PK) en Estados Unidos, la compañía espera ingresos de entre 45 y 50 millones de dólares en 2026.

Perspectivas: múltiples catalizadores clínicos y regulatorios en 2026

La agenda de 2026 incluye varios hitos relevantes. En anemia de células falciformes, la compañía tiene prevista su reunión pre-sNDA con la FDA este mismo trimestre para definir el camino regulatorio de mitapivat; la dirección indicó que su posición de partida es solicitar aprobación completa basándose en el perfil antihemolítico demostrado en el ensayo RISE UP. Para Tebapivat, un activador de PK más potente, se esperan resultados preliminares de la fase IIb en síndrome mielodisplásico de bajo riesgo en el primer semestre, y del ensayo de fase II en células falciformes —cuya inclusión de pacientes acaba de completarse— en el segundo semestre. En etapas más tempranas, la compañía anticipa datos de fase I para AG-236 en policitemia vera y datos de prueba de mecanismo de fase Ib para AG-181 en fenilcetonuria. La dirección estima que el mercado global potencial de su cartera supera los 10.000 millones de dólares.

En cuanto a la expansión internacional, la compañía opera en Arabia Saudí a través de acuerdos con NewBridge Pharmaceuticals y en Europa y los Emiratos con Avanzanite Bioscience. En el mercado del Consejo de Cooperación del Golfo (GCC), el acceso sigue siendo caso a caso —similar al modelo de paciente nombrado— y la dirección estima que los acuerdos de adquisición nacional podrían materializarse en un horizonte de 12 a 18 meses. En Europa, la decisión de la Comisión Europea podría llegar en los próximos meses tras la opinión positiva del CHMP en octubre de 2025.

Turno de preguntas: foco en la conversión de recetas y el camino regulatorio en células falciformes

Los analistas centraron sus preguntas en dos frentes. Primero, cuándo las 44 recetas registradas en las primeras semanas se convertirán en ingresos: la directora comercial reconoció que en el primer trimestre se espera que la mayoría de esas recetas lleguen a inicio de tratamiento, pero que los ingresos y la demanda no empezarán a converger hasta avanzado el año. Como referencia de curva de adopción, la compañía señaló el medicamento Filspari —también sujeto a un REMS hepático— aunque aclaró que las enfermedades son distintas. Segundo, sobre el proceso pre-sNDA en células falciformes, los analistas indagaron sobre la posibilidad de aprobación acelerada; la directora médica respondió que la FDA ha reconocido la hemoglobina como criterio de valoración sustituto en esta enfermedad, lo que abre esa vía, pero que la compañía va a presentar el paquete de datos orientado a aprobación completa. La dirección declinó dar fechas de aprobación y reiteró que la inversión en la preparación del lanzamiento en células falciformes estará condicionada a los resultados de esa reunión regulatoria.