Qué dijo la dirección de Agios Pharmaceuticals, Inc. en la llamada del Q3 2025

Un trimestre de transición con la mirada puesta en diciembre

Agios Pharmaceuticals registró en el tercer trimestre de 2025 ingresos netos de 12,9 millones de dólares por ventas de PYRUKYND, su activador de piruvato quinasa, lo que supone un incremento del 44 % frente al mismo periodo de 2024 y del 3 % respecto al trimestre anterior. La base comercial sigue siendo modesta —149 pacientes en terapia activa en Estados Unidos para deficiencia de PK— y la dirección reconoció explícitamente que el crecimiento se produce sobre un volumen de ingresos relativamente pequeño. Los gastos en I+D ascendieron a 86,8 millones de dólares, un aumento de 14,3 millones respecto al año anterior, impulsado por los ensayos clínicos del programa de activación de PK. La compañía cerró el trimestre con aproximadamente 1.300 millones de dólares en caja e inversiones.

El hecho más relevante del periodo fue la extensión por parte de la FDA del plazo PDUFA para la indicación de talasemia de PYRUKYND hasta el 7 de diciembre, motivada por una solicitud de programa REMS relacionada con riesgo de hepatotoxicidad. La dirección restó importancia al impacto comercial del REMS, argumentando que los médicos tanto de centros académicos como de práctica comunitaria tienen experiencia previa con estos programas. Fuera de Estados Unidos, la compañía obtuvo la aprobación regulatoria en Arabia Saudí en agosto y recibió una opinión positiva del CHMP europeo, con una decisión de la Comisión Europea esperada a principios de 2026.

Lo que viene: talasemia, anemia falciforme y nuevos datos de pipeline

La compañía espera dos eventos de alto impacto antes de que termine 2025: la potencial aprobación de PYRUKYND para talasemia en EE. UU. el 7 de diciembre y la publicación de los datos preliminares del ensayo de fase III RISE UP en anemia falciforme, cuya fecha exacta no quiso precisar más allá de "antes de fin de año". En cuanto al pipeline de etapa intermedia, Agios anunció la finalización del reclutamiento en el ensayo de fase IIb de Tebapivat para síndrome mielodisplásico de bajo riesgo, con datos preliminares esperados a principios de 2026. Para los mercados relevantes en la región: el lanzamiento en Arabia Saudí avanza caso por caso, con acuerdos de compra nacionales que podrían tardar uno o dos años en materializarse; en Europa, el proceso de fijación de precios y reembolso por país puede tomar entre 12 y 18 meses tras una eventual decisión favorable de la Comisión Europea.

Turno de preguntas: REMS, hígado y timing del ensayo en anemia falciforme

Los analistas concentraron sus preguntas en tres áreas. Primero, el alcance y la onerosidad del REMS: la directora médica Sarah Gheuens confirmó que el programa incluirá monitorización y algún tipo de formación, dado que el riesgo es de lesión hepatocelular, pero no ofreció detalles adicionales dado que la revisión sigue abierta. En Arabia Saudí, el etiquetado aprobado requiere monitorización mensual durante los primeros seis meses. Segundo, los analistas preguntaron si habían aparecido nuevos casos de hepatotoxicidad en los programas en curso: Gheuens respondió que el perfil de seguridad no ha cambiado respecto a la evaluación original. Tercero, Tessa Romero de JPMorgan intentó determinar si los datos de RISE UP se publicarían antes o después del 7 de diciembre; el CEO Brian Goff declinó precisarlo y se limitó a reiterar el compromiso de publicarlos antes de fin de año. El REMS solicitado por la FDA aplica únicamente a la indicación de talasemia y no afecta, por ahora, a las indicaciones de deficiencia de PK ni de anemia falciforme.