Qué dijo la dirección de Abeona Therapeutics Inc. en la llamada del Q3 2025

Un trimestre de preparación, no de ventas

Abeona Therapeutics cerró el tercer trimestre de 2025 sin haber tratado todavía a ningún paciente con ZivaSkin, su terapia génica autóloga para la epidermólisis bullosa distrófica recesiva (RDEB). El motivo fue un problema en uno de los ensayos de liberación del producto: un lote fabricado a partir de la biopsia de un paciente superó las pruebas de esterilidad mediante métodos de referencia USP, pero los resultados llegaron después de que el lote caducara y no pudieron utilizarse para autorizar su liberación. Como medida de precaución, la compañía pausó la recogida de biopsias, completó la investigación y optimizó el ensayo. En noviembre reanudó la toma de biopsias y la dirección afirma ahora que el primer tratamiento ocurrirá antes de que termine 2025. La empresa espera que este retraso no afecte de manera significativa a su objetivo de rentabilidad en el primer semestre de 2026.

La posición de caja al cierre del trimestre era de 207,5 millones de dólares, y la dirección señaló que esa cifra —sin considerar ingresos futuros de ZivaSkin— es suficiente para financiar operaciones durante más de dos años. La pérdida neta del trimestre fue de 5,2 millones de dólares, frente a 30,3 millones en el mismo período de 2024; la reducción refleja principalmente la reclasificación contable de costes de I+D tras la aprobación de la FDA.

Lo que viene: pacientes, centros y cobertura

A pesar del retraso operativo, la compañía presenta indicadores comerciales que describe como positivos. El número de formularios de pedido de ZivaSkin (ZPOF) recibidos asciende a 12, lo que implica que esos pacientes, tras consulta médica, han decidido avanzar hacia el tratamiento. El conjunto de pacientes elegibles identificados en los centros cualificados ha crecido hasta aproximadamente 30, el doble del recuento comunicado en el segundo trimestre. Un tercer centro de tratamiento cualificado —Children's Hospital Colorado— ha sido activado, sumándose a los de Chicago y Stanford. En cuanto a cobertura, la compañía indica que las principales aseguradoras comerciales (UnitedHealthcare, Cigna, Aetna, Anthem y la mayoría de planes Blue Cross Blue Shield) han publicado políticas que amparan a más del 80% de los asegurados comerciales. Medicaid ha extendido cobertura de base en los 51 estados y Puerto Rico desde el 1 de octubre de 2025, y CMS ha establecido un código J permanente para ZivaSkin a partir del 1 de enero de 2026, lo que la compañía espera que simplifique la facturación en los centros hospitalarios. En el plano de la cartera de productos, el programa de terapia génica para retinosquisis ligada al cromosoma X (ABO503) fue seleccionado para el programa piloto RDEA de la FDA, que facilita comunicación reforzada con el regulador para validar criterios de eficacia.

Las preguntas que incomodaron

Los analistas concentraron sus preguntas en tres puntos de incertidumbre. Primero, el calendario real de tratamiento: la dirección reconoció que es difícil generalizar cuánto tiempo tardarán los 12 pacientes con ZPOF en llegar a la administración del producto, y prometió métricas más precisas en el primer trimestre de 2026. Segundo, el cierre anual de la planta de fabricación —previsto desde mediados de diciembre hasta principios de enero por exigencia regulatoria de la FDA—, que comprime aún más la ventana de 2025. Tercero, la ausencia de ciertos centros con experiencia en el ensayo clínico de fase III, como UMass, entre los centros cualificados activados; la dirección atribuyó las demoras a razones que pueden incluir limitaciones financieras de los centros o desacuerdos en las condiciones comerciales, sin entrar en detalles. Sobre la tasa de conversión de pacientes, la dirección se mostró optimista, señalando que casi ninguno de los pacientes identificados inicialmente rechazó firmar el formulario de pedido, aunque no ofreció cifras de abandono históricas ni compromisos cuantitativos.