EMA emite opinión negativa sobre arimoclomol de Zevra (ZVRA) para enfermedad de Niemann-Pick

El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) emitió una opinión negativa sobre la solicitud de autorización de comercialización de arimoclomol, el fármaco de Zevra Therapeutics (ZVRA) destinado al tratamiento de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C (NPC). Según GlobeNewswire Inc., la compañía informó del dictamen el 24 de julio de 2026.

La enfermedad de Niemann-Pick tipo C es un trastorno metabólico hereditario y poco frecuente que afecta el transporte intracelular de colesterol y provoca daño neurológico progresivo. Al tratarse de una condición considerada enfermedad rara, los tratamientos disponibles son escasos, lo que otorga particular relevancia al proceso regulatorio en Europa.

Ante la resolución desfavorable, Zevra Therapeutics anunció su intención de solicitar una reexaminación formal del dictamen ante el CHMP, un mecanismo habitual dentro del marco regulatorio europeo que permite a las compañías presentar nuevos argumentos científicos o clínicos. La empresa no precisó los plazos específicos para dicho proceso.

Mientras avanza la revisión regulatoria, la compañía indicó que continuará ofreciendo acceso al fármaco a través de su Programa de Acceso Expandido, lo que permite a pacientes elegibles recibir el tratamiento fuera del proceso formal de aprobación. Esta vía busca garantizar la continuidad terapéutica para quienes ya se encuentran bajo tratamiento.

Las acciones de ZVRA cotizan en el mercado estadounidense y la evolución del proceso de reexaminación ante la EMA podría tener implicaciones para las perspectivas regulatorias del fármaco en la región europea.