Vertex reporta beneficios sostenidos de CASGEVY en niños con trastornos sanguíneos graves

Vertex Pharmaceuticals (VRTX) presentó resultados positivos de su terapia génica CASGEVY en niños de entre 5 y 11 años con anemia falciforme grave y beta talasemia dependiente de transfusiones, según informó Benzinga.

De acuerdo con los datos del ensayo clínico de Fase 3, todos los pacientes evaluados en ese rango de edad alcanzaron los criterios de valoración primarios del estudio, con beneficios clínicos sostenidos y un perfil de seguridad consistente con el observado en poblaciones de mayor edad.

La compañía, con sede en Boston, busca obtener la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) para ampliar el uso de CASGEVY a niños más pequeños, lo que extendería el alcance de una terapia ya autorizada para pacientes adultos y adolescentes.

CASGEVY, desarrollada en colaboración con CRISPR Therapeutics, fue la primera terapia génica basada en la tecnología CRISPR en recibir aprobación regulatoria en Estados Unidos, en diciembre de 2023, para el tratamiento de la anemia falciforme en pacientes de 12 años en adelante.

La anemia falciforme y la beta talasemia son enfermedades hereditarias de la sangre que pueden causar complicaciones graves y crónicas. La posibilidad de tratar a pacientes desde los 5 años representaría una expansión significativa de la población elegible para esta terapia de tratamiento único.

Fuente: Benzinga, 11 de junio de 2026.