FDA aprueba la primera terapia génica para niños con anemia falciforme

La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) aprobó una indicación suplementaria para Casgevy (exagamglogene autotemcel), extendiendo su uso a niños de 2 años en adelante con anemia falciforme o beta talasemia dependiente de transfusiones. La terapia, basada en la tecnología de edición genética CRISPR, se convierte en el primer tratamiento de este tipo autorizado para esa franja de edad.

La aprobación fue concedida en un plazo de 53 días a través del programa piloto denominado Commissioner's National Priority Voucher de la FDA, un mecanismo diseñado para agilizar la revisión de terapias con alto impacto clínico. Este proceso representa un tiempo de evaluación notablemente breve frente a los estándares habituales del organismo regulador.

Los datos de ensayos clínicos presentados ante la FDA demostraron que la terapia fue eficaz para eliminar las crisis vasooclusivas —episodios de obstrucción del flujo sanguíneo que causan dolor intenso y daño orgánico— y para lograr la independencia transfusional en los pacientes tratados. Ambos resultados son considerados indicadores clave en el manejo de estas enfermedades hematológicas.

Casgevy es desarrollado con la participación de Vertex Pharmaceuticals (VRTX), cuyas acciones cotizan en el Nasdaq. La aprobación amplía el mercado potencial del producto al incorporar a los pacientes pediátricos más jóvenes, un segmento hasta ahora sin opciones de terapia génica disponibles.

Según GlobeNewswire Inc., la aprobación fue publicada el 1 de julio de 2026.