Beam Therapeutics presenta datos clínicos de BEAM-302 para deficiencia de alfa-1 antitripsina

Beam Therapeutics (BEAM) presentó nuevos datos clínicos de su ensayo de fase 1/2 con BEAM-302 para el tratamiento de la deficiencia de alfa-1 antitripsina (AATD) durante la Conferencia Internacional 2026 de la Sociedad Americana de Tórax (ATS), celebrada en mayo. Según GlobeNewswire Inc., los resultados corresponden a una cohorte de 29 pacientes.

Los datos expuestos evidenciaron eficacia duradera, un perfil de seguridad mejorado respecto a evaluaciones previas y una reducción en la actividad de la elastasa de neutrófilos, una enzima vinculada al daño pulmonar progresivo en pacientes con AATD.

La compañía indicó que tiene previsto avanzar hacia una vía de aprobación acelerada ante la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA). Como parte de ese proceso, BEAM espera iniciar una cohorte pivotal con aproximadamente 50 pacientes adicionales en la segunda mitad de 2026.

La deficiencia de alfa-1 antitripsina es una enfermedad genética poco frecuente que puede derivar en enfermedades pulmonares crónicas como el enfisema, así como en afecciones hepáticas. BEAM-302 es una terapia de edición de bases diseñada para corregir la mutación genética subyacente de la condición.